Plataforma inovadora criada para acelerar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras

O Critical Path Institute (C-Path) e a Organização Nacional para Distúrbios Raros (NORD) lançaram a Plataforma de Dados e Análise do Acelerador de Curas para Doenças Raras (RDCA-DAP) em Rockville, MD, no último dia 17.

A plataforma, financiado por um acordo de cooperação por meio da Food and Drug Administration, [Critical Path, Parcerias Público-Privadas, Número U18 FD005320], fornecerá dados e análises para ajudar no entendimento de doenças raras e para informar o desenvolvimento de medicamentos a longo prazo e apoiar estudos inovadores.

Tratamentos

“Pessoas com doenças raras precisam de tratamentos; precisamos fazer o possível para tornar o desenvolvimento desses tratamentos o mais eficiente, eficaz e rápido possível”, disse a diretora do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos, Janet Woodcock, MD.

“A maneira de fazer isso é ter todos os dados de que falamos sobre como testamos as intervenções – a Plataforma de Análise e Dados do Acelerador de Doenças Raras de Doenças Raras é o veículo que pode fornecer esses dados aos desenvolvedores. e a comunidade “.

A reunião de lançamento, com a participação de mais de 150 indivíduos de grupos de pacientes, agências reguladoras e do setor, além de centenas de outras por transmissão ao vivo, serviu para informar a comunidade de doenças raras sobre a nova plataforma e buscar informações sobre seu desenvolvimento. Representantes da FDA Theresa Mullin, PhD, Diretora Associada de Iniciativas Estratégicas e Billy Dunn, MD, Diretor da Divisão de Produtos de Neurologia, explicaram como o RDCA-DAP se encaixa na visão da FDA para o futuro do desenvolvimento de medicamentos para doenças raras e como fornecerá ferramentas para ajudar a entender a trajetória de doenças raras e acelerar o desenvolvimento de novos tratamentos e curas. Dunn enfatizou a importância do compartilhamento e agregação de dados, especialmente no contexto de doenças raras, e como isso ajuda a informar o design do ensaio clínico.

“Temos uma tremenda experiência com o C-Path e a NORD em relação às nossas abordagens aos dados. É realmente altruísta e trata de melhorar a comunidade e permitir que todos os membros da comunidade científica e de pacientes se beneficiem dos dados agregados“, disse Dunn. “Há um reconhecimento crescente na comunidade científica de que ser um bom cidadão científico significa compartilhar seus dados“.

Funcionamento

Contudo, painéis de representantes da indústria e de grupos de pacientes discutiram problemas encontrados no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras e a necessidade dessa infraestrutura para ajudar a superar esses gargalos. Foram destacados vários programas bem-sucedidos que aceleraram os esforços para desenvolver tratamentos em áreas específicas de doenças, que informarão o desenvolvimento dessa nova plataforma de doenças raras. O RDCA-DAP foi projetado para colaborar com os esforços existentes neste espaço.

“É absolutamente essencial envolver todos os principais líderes de opinião, pacientes e principais partes interessadas“, disse Rosángel Cruz, MS, Diretor de Pesquisa e Assuntos Clínicos da Cure SMA. “Vamos nos reunir e aprender o idioma um do outro. Às vezes, em doenças raras, acabamos trabalhando em silos e, como tal, os dados acabam em silos, e não há uma maneira de todos nós nos unirmos e compartilharmos dados e aprendizados disso. RDCA-DAP é importante para toda a comunidade de doenças raras. ”

Ações positivas

No entanto, Vanessa Boulanger, MS, diretora de programas de pesquisa da NORD, descreveu o programa de registro IAMRARE ™ que servirá como ponto de iniciação para as partes interessadas que buscam coletar sistematicamente estudos de história natural e dados de registro de pacientes. Os dados podem ser compartilhados com o RDCA-DAP, como uma maneira de garantir que a comunidade de doenças raras informe o desenvolvimento, a utilização e o impacto da plataforma. O diretor de farmacologia clínica e medicina quantitativa do C-Path, Klaus Romero, MD, descreveu a infraestrutura que já existe para agregar dados no C-Path e como eles podem ser utilizados pela comunidade de doenças raras para acelerar o desenvolvimento de medicamentos, bem como novas recursos projetados especificamente para RDCA-DAP.

Todavia, essa plataforma foi criada nos Estados Unidos, porém, é uma grande conquista para nossos raros. Com a globalização e compartilhamento de dados é uma grande chance de termos novos tratamentos e talvez até a cura de algumas doenças raras.

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